(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 유한양행[000100]은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다.

지정 품목은 임상시험 관련 세액공제와 FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

전임상 연구에서 혈액뇌장벽 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 유지하는 경향을 보여 신경학적 증상에 대한 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다고 유한양행은 전했다.

앞서 YH35995은 한국에서 임상 1상 시험계획을 승인받았다.

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