FDA RMAT 지정 통해 중증 하지허혈 임상 추진
내년 상반기 RMAT·하반기 IND 제출 계획
(서울=연합뉴스) 최현석 기자 = 성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀[007390]은 중증 하지허혈(CLI) 환자를 대상으로 한 줄기세포치료제 '바스코스템(Vascostem)'의 미국 식품의약국(FDA)의 RMAT(첨단재생의료치료제) 지정을 통한 임상을 추진한다고 22일 밝혔다.
FDA RMAT 지정은 조기 협의 및 우선심사 등 혜택을 제공해 개발 기간이 단축되고 승인 가능성도 높아질 수 있다고 회사가 전했다.
네이처셀은 내년 상반기 FDA RMAT 지정받은 뒤 내년 하반기 임상시험계획서(IND)를 제출하고 임상시험을 개시할 계획이다.
미국 내 바스코스템 개발은 네이처셀의 현지 자회사인 네이처셀 아메리카(Nature Cell America)가 주도한다.
바스코스템은 혈관 신생 촉진과 허혈 조직 회복을 유도하는 기전을 기반으로 개발된 자가 지방유래 줄기세포치료제로, 치료 대안이 제한적인 중증 CLI 환자군을 주요 타깃으로 한다.
CLI은 말초동맥질환의 말기 단계로, 극심한 통증과 조직 괴사, 감염을 동반하며 적절한 치료가 이루어지지 않을 경우 다리 절단 및 사망으로 이어질 수 있는 생명 위협 질환이다. 미국에서는 매년 약 15만 명의 환자가 CLI로 인해 다리 절단 수술을 받고 있으며, 기존 치료로 더 이상 개선이 어려운 이른바 'No-option CLI 환자'가 지속적으로 증가하고 있다.
네이처셀은 동물시험 결과, 대조군에서는 12예 중 12예(100%)가 무릎 위까지 다리 절단이 발생한 반면 바스코스템 저용량군은 12예 중 2예(16.7%), 중용량군은 12예 중 3예(25%), 고용량군은 12예 중 0예(0%)로 절단율이 감소하는 효과를 보였다고 전했다. 국내 임상 2상에서는 바스코스템 중용량(줄기세포 500만개/㎏) 투여 6개월 후 총 15명의 환자 중 무릎 위까지 다리 절단술을 받은 환자가 한 명도 발생하지 않았다고 회사가 강조했다.
바스코스템은 버거씨병 적응증에 대해서는 국내 임상 자료를 토대로 미 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다.
네이처셀 라정찬 회장은 "다리 절단을 막고 생명을 살리는 줄기세포치료제를 미국 환자들에게 하루빨리 제공해 글로벌 시장에서 네이처셀의 위상을 확고히 하겠다"고 말했다.
harrison@yna.co.kr
